Что делает укол Золгенсма
Золгенсма — новый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии у детей до двух лет, который только что поступил в продажу в России. Этот препарат значительно дороже других лекарств для борьбы с СМА, и его стоимость объясняется дороговизной его разработки и клинических испытаний.
Золгенсма работает путем замены дефектного гена SMN1 на функционирующую копию, что приводит к нормализации выработки белка SMN. Этот препарат должен быть применен как можно раньше, чтобы его действие началось до появления первых симптомов заболевания.
СМА — это редкое заболевание, которое поражает менее одного человека из сорока и чаще всего наследуется генетически. Лечение СМА остается одним из самых дорогих и сложных методов лечения. Существующие лекарства от СМА стоят от 5 до 9 миллионов рублей за укол, и их необходимо принимать регулярно на протяжении всей жизни.
Терапия СМА продолжается на протяжении всей жизни пациента и требует регулярных инъекций лекарств. Новый препарат Золгенсма требует 6 инъекций в первый год лечения, а затем проводится многократное повторение каждые 4 месяца. Рисдиплам — другой препарат, который можно принимать на дому.
В целом, техника замены гена при лечении СМА считается дорогостоящей и трудоемкой, и дорогие медикаменты связаны с высокими ценами на жизненно необходимые лекарства для пациентов с редкими заболеваниями. Разработка более эффективных и экономичных методов лечения СМА остается непокрытой нуждой.
Советы и заключение:
- Если у вас или кого-то из вашего окружения имеются признаки СМА, обратитесь к своему врачу для диагностики и лечения как можно раньше.
- Понимайте, что лечение СМА будет дорогостоящим и длительным процессом, и требует постоянных инъекций лекарств и медицинских процедур.
- Обратитесь к социальным службам, чтобы получить поддержку и финансовую помощь в покрытии расходов на лечение СМА.
- Поддерживайте работу исследовательских центров и фармацевтических компаний, которые занимаются разработкой новых и эффективных лекарств для борьбы с редкими заболеваниями, такими как СМА.
