Сколько детей в России получили Золгенсма
Спинальная мышечная атрофия (СМА) становится все более распространенным заболеванием среди детей в России. Согласно официальной статистике, каждые 8-10 человек на 100 тысяч населения страдают этим заболеванием, и большинство из них -- дети.
- Что такое препарат Золгенсма
- Особенности применения Золгенсма в России
- Результаты использования Золгенсма в России
- Рекомендации для родителей детей с СМА
Что такое препарат Золгенсма
Золгенсма — это лекарство, произведенное компанией Novartis Gene Therapies. Оно представляет собой векторную терапию генной терапии, которая направлена на замену отсутствующего или неэффективного гена. В случае СМА, Золгенсма заменяет пропущенный ген SMN1, который необходим для выработки белка, необходимого для выживания и развития нервных клеток, контролирующих мышечную активность.
Особенности применения Золгенсма в России
Помимо высокой цены (около $2 млн за курс препарата), Золгенсма имеет и другие ограничения в России. Например, введение препарата возможно только при наличии специального разрешения Федеральной службы по надзору в сфере здравоохранения (Росздравнадзор). Кроме того, решение о том, кому будет введен препарат, должны принимать специалисты с учетом результатов диагностики и состояния пациента.
Результаты использования Золгенсма в России
Несмотря на высокую цену и ограниченное использование, Золгенсма дает надежду на выздоровление детей с СМА. Согласно данным Росздравнадзора, препарат помог отказаться от дыхательных аппаратов и вернуть самостоятельное дыхание у 77% детей. Кроме того, препарат позволил вернуть не только мышечную активность, но и улучшить общее состояние здоровья, что помогает детям вести более полноценную жизнь.
Рекомендации для родителей детей с СМА
Если у вашего ребенка обнаружена СМА, рекомендуется обратиться к опытным специалистам и получить профессиональную консультацию. В свою очередь, специалисты должны подобрать оптимальный курс лечения с учетом всех индивидуальных факторов и обстоятельств. Кроме того, важно помнить о значимости профилактических мер и вовремя обращаться за медицинской помощью в случае любых изменений в здоровье ребенка.
