Для чего нужен препарат Золгенсма

Золгенсма — инновационный препарат от фармацевтической компании «Новартис» для лечения СМА с помощью генной терапии. В последние новости, компания проводит обновление инструкции по применению лекарства после двух случаев гибели детей, получавших его лечение.

Почему же препарат Золгенсма самый дорогой? Как отмечает внештатный специалист по медицинской генетике минздрава Сергей Куцев, стоимость «Золгенсмы» объясняется дороговизной его разработки. Клинические исследования, необходимые для создания препарата, обходятся в сотни миллионов и миллиарды долларов.

Как работает сам препарат Золгенсма? Инъекция «Золгенсмы» заменяет дефектный ген SMN1 на функционирующую копию, что приводит к нормализации выработки белка SMN. Но важно заметить, что укол необходимо поставить как можно раньше, на начальных стадиях заболевания, а лучше всего — до появления симптомов.

Однако стоимость одной дозы Золгенсмы превышает $2 млн. Тем не менее, препарат уже помог спасти жизнь более чем 50 детей в России, что является огромным прорывом в лечении неизлечимых заболеваний.

В конечном итоге, препарат Золгенсма подтверждает свою эффективность и способность сохранять жизни людей. Важно помнить, что укол необходимо делать как можно раньше, а стоимость — не играет главную роль в таких случаях.